Klinische Studien
Was sind klinische Studien?
Bei einer klinischen Studie handelt es sich um eine Forschungsarbeit am Menschen.1 Unterschieden wird zwischen klinischen Prüfungen (Interventionsstudien) und Beobachtungsstudien. Bei einer klinischen Prüfung können verschiedene gesundheitliche Interventionen untersucht werden, die gezielt im Rahmen der Studie eingesetzt werden. Bei einer Beobachtungsstudie werden Daten im Gesundheitswesen erhoben ohne vorgeschriebene und aktive medizinische Intervention.
Klinische Studien können Antworten auf die Frage geben, was in der Medizin und Gesundheitsfürsorge funktioniert (und was nicht).2
Sie sind der beste Weg, um zu erfahren, was bei der Behandlung von Krankheiten wie Krebs funktioniert.
Folgende Fragen können durch klinische Studien unter anderem beantwortet werden:
- Wirkt eine neue Behandlung bei Menschen? Wenn ja, wie gut? Ist sie besser als die derzeit übliche Behandlung? Wenn sie gleich gut wirkt, ist sie besser verträglich? Oder entfaltet die Behandlung eine Wirkung bei einigen Menschen, denen derzeitige Behandlungen nicht helfen?
- Ist die neue Behandlung sicher? Keine Behandlung und kein Verfahren – auch nicht ein bereits gebräuchliches – ist ohne Risiko. Aber überwiegen die Vorteile der neuen Behandlung die Risiken?
Ziele einer klinischen Studie
Klinische Studien dienen dazu, das medizinische Wissen beispielsweise über die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung von Krankheiten zu erweitern.1 Sie können unter anderem mit folgenden Absichten durchgeführt werden:
- Bewertung des Nutzens von einer oder mehreren Interventionen gegen eine Krankheit (z.B. Arzneimittel, medizinische Geräte, chirurgische oder strahlentherapeutische Verfahren)
- Bewertung von Massnahmen, welche die Entstehung oder das Wiederauftreten einer Krankheit verhindern sollen (z.B. Medikamente, Impfstoffe oder Lebensstiländerungen)
- Bewertung des Nutzens von einer oder mehreren Massnahmen zur Erkennung oder Diagnose einer bestimmten Krankheit
- Erforschung und Messung von Möglichkeiten zur Verbesserung des Befindens und der Lebensqualität bei chronischen Krankheiten
Phasen einer klinischen Studie
Klinische Studien im Rahmen der Entwicklung neuer Arzneimittel werden in Phasen durchgeführt, die aufeinander aufbauen (siehe Abb. 1). Jede Phase soll bestimmte Fragestellungen beantworten.2 Bevor eine bestimmte Intervention am Menschen geprüft werden kann, durchläuft sie präklinische Untersuchungen, die hier jedoch nicht besprochen werden.
- Phase I: In Phase-I-Studien wird ein neues Arzneimittel in der Regel zum ersten Mal am Menschen geprüft. Ermittelt wird die höchste Dosis, die sicher verabreicht werden kann, ohne schwere Nebenwirkungen zu verursachen. Diese Studien helfen auch bei der Entscheidung über die beste Art der Verabreichung einer neuen Behandlung. An einer Phase-I-Studie nehmen in der Regel nur wenige Personen teil.
- Phase II: Wenn sich eine neue Behandlung in der Phase I als genügend sicher erwiesen hat, wird eine klinische Studie der Phase II durchgeführt. Dabei wird geprüft, ob die Therapie bei der zu behandelnden Krankheit wirkt. Gleichzeitig gilt das Augenmerk aber auch weiterhin der Sicherheit einer untersuchten Therapie. An einer Phase-II-Studie nehmen in der Regel bis zu 100 Personen teil.
- Phase III: Wenn sich Behandlungen in der Phase II als wirksam erwiesen haben, wird dies in einer grösser angelegten Phase-III-Studie bestätigt. Dabei werden Sicherheit und Wirksamkeit der neuen Behandlung in der Regel mit der derzeitigen Standardbehandlung verglichen, wenn eine solche verfügbar ist. An einer Phase-III-Studie nehmen üblicherweise mehrere 100 Personen teil.
- Phase IV: Als Phase-IV-Studie werden klinische Prüfungen bezeichnet, wenn ein Medikament bereits durch Arzneimittelbehörden zugelassen ist. Selbst nachdem ein neues Medikament an Tausenden von Menschen getestet wurde, sind möglicherweise noch nicht alle Auswirkungen der Behandlung bekannt. Phase-IV-Studien können noch offene Fragen beantworten – etwa zur langfristigen Wirksamkeit und Verträglichkeit, sowie zu selten auftretenden unerwünschten Wirkungen. An diesen Studien können Tausende von Menschen beteiligt sein.
Aufbau von klinischen Studien
Klinische Studien weisen ein bestimmtes Design auf. Das heisst, dass die Studie nach gewissen Grundsätzen durchgeführt wird. Ein paar dieser Charakteristika werden im Folgenden erklärt:2
- Randomisiert: Wenn zwei oder mehr Behandlungen in einer Studie untersucht werden, dann erhalten die Teilnehmer einer randomisierten Studie ihre jeweilige Behandlung nach dem Zufallsprinzip. Das heisst, die Zuteilung zu einer oder der anderen Behandlung erfolgt nicht willentlich, sondern zufällig.
- Placebo-kontrolliert: In einer Placebo-kontrollierten Studie erhält ein Teil der Teilnehmer eine aktive Behandlung, während ein anderer Teil eine Scheintherapie ohne Wirkstoff (Placebo) erhält. Wenn eine nachgewiesenermassen wirksame Standardbehandlung existiert, erhalten die Patienten Placebo in der Regel zusätzlich zu dieser Therapie.
- Doppelblind, einfachblind oder unverblindet/offen: In einer doppelblinden Studie werden Therapien miteinander verglichen wobei weder die Studienteilnehmer noch die Ärztinnen und Ärzte wissen, welche der Therapien eine Person erhält. Einfachblind bedeutet, dass Ärztinnen und Ärzte über die Art der Behandlung Bescheid wissen, die Teilnehmer jedoch nicht. In einer unverblindeten/offenen Studie ist die Therapie sowohl Teilnehmern als auch Ärztinnen und Ärzten bekannt.
Endpunkte von Studien bei Krebs
Als Endpunkte werden Ergebnisse bezeichnet, die im Rahmen einer Studie untersucht werden. Bei Studien zu Therapien von Krebserkrankungen werden je nach Situation unter anderem folgende Wirkungen und Ergebnisse untersucht:3,4
- Gesamtüberleben: Wird die Lebenserwartung verlängert?
- Krankheitsfreies oder progressionsfreies Überleben: Geht die Krebserkrankung zurück oder wächst der Krebs über einen gewissen Zeitraum nicht weiter?
- Rezidivfreies Überleben: Kommt es nach einer erfolgreichen Intervention zu weniger Rückfällen?
- Ansprechen: Spricht die Krebserkrankung auf eine Behandlung an und wenn ja, wie lange und in welcher Form (kompletter Rückgang, teilweiser Rückgang oder zumindest Stabilisierung)?
- Lebensqualität: Wie sieht die Lebensqualität der erkrankten Menschen unter der untersuchten Behandlung aus?
- Verträglichkeit und Sicherheit: Welche unerwünschten Wirkungen und gesundheitlichen Risiken bringt die Behandlung mit sich?
Wichtige Fragen vor einer Studienteilnahme
Wer sich für die Teilnahme an einer klinischen Studie interessiert, sollte so viel wie möglich über die Studie wissen und dem Forschungsteam Fragen stellen. Zu diesen gehören die Folgenden:1,2
- Was wird untersucht?
- Warum könnte die Behandlung wirksam sein? Warum könnte sie nicht wirksam sein? Wurde sie schon einmal getestet?
- Was sind die möglichen Behandlungen, die ich während der Studie erhalten könnte?
- Wie wird bestimmt, welche Behandlung ich erhalte (z.B. durch Zufall)?
- Wer wird wissen, welche Behandlung ich während der Studie erhalte? Werde ich es wissen? Werden es die Mitglieder des Forschungsteams wissen?
- Wie sind die möglichen Risiken, Nebenwirkungen und Vorteile dieser Studie im Vergleich zu meiner derzeitigen Behandlung?
- Was werde ich tun müssen?
- Welche Tests und Verfahren sind vorgesehen?
- Wie oft werde ich die Arztpraxis oder das Krankenhaus besuchen müssen?
- Ist ein Krankenhausaufenthalt erforderlich?
- Wie lange dauert die Studie?
- Wer bezahlt für meine Teilnahme?
- Werden mir andere Kosten erstattet?
- Welche Art der Langzeitnachsorge ist Teil dieser Studie?
- Darf ich die Behandlung nach Abschluss der Studie fortsetzen, wenn ich davon profitiere?
- Werden mir die Ergebnisse der Studie zur Verfügung gestellt?
- Wer überwacht meine medizinische Versorgung, während ich an der Studie teilnehme?
- Welche Möglichkeiten habe ich, wenn ich während der Studie Schaden nehme?
Für weitere Informationen bezüglich einer Teilnahme an einer klinischen Studie sprechen Sie bitte mit Ihrer behandelnden Ärztin/ Ihrem behandelnden Arzt.
